虫草素的作用机理，是对小鼠肿瘤细胞系细胞的增殖有很强的抑制作用，虫草素可渗入到RNA中，在细胞内可磷酸化为3ˊ--ATP，因而势必导致mRNA吸收和成熟障碍，影响蛋白质的合成，从而达到抑制肿瘤的作用。 虫草素对人的鼻、咽癌（KD）细胞有很强的抑制作用。
临床上使用虫草素多为辅助恶性肿瘤，症状得到改善的在91.7%以上；主要用于鼻癌、咽癌，肺癌，白血病，脑癌以及其他恶性肿瘤的患者。 北冬虫夏草中虫草酸的含量为3.09克，野生的虫草为5.54克，虫草酸是一种D-甘露醇，甘露醇能提高血浆渗透压，导致组织内的水分进入血管内，从而减轻组织水肿，补充血浆。
虫草酸多用于脑水肿，防治急性肾功能衰竭，有调节心、脑、血管的作用，促进人体的新陈代谢、改善人体的微循环、降血脂、。北冬虫夏草中，虫草多糖的含量为12.8克，而野生为7.0克，虫草多糖在人体内的作用机理是：促进T淋巴细胞、巨噬细胞、白细胞的增殖与分化，产生各种免疫活性因子，促进骨髓干细胞、生殖细胞的增殖与分化，促进心、脑细胞的新陈代谢与血液循环。