医院以病人为中心，全心全意为儿童服务，大力弘扬“公慈勤和”院训精神，涌现出全国道德模范、全国共产党员贾立群同志等杰出代表。医院坚持公益，始终“关注儿童、关注健康”，成立“北京儿童健康基金会”，扶助困难家庭患儿就医;组织医疗骨干参加援疆援藏任务、“人才京郊行”、大型义诊活动，为偏远地区和基层单位的儿童送医、送药、送健康;开展免费救治西藏先心病、唇腭裂患儿活动，举办血友病、糖尿病、白血病儿童夏令营，让患儿感受到社会的温暖。
国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治，1998年至今血液专业被评为北京市重点学科。目前北京儿童医院(北京病区)每年收治儿童和青少年白血病患儿近300例，北京儿童医院保定病区每年收治儿童和青少年白血病患儿近100例。
白血病是起源于骨髓的一种恶性肿瘤，儿童和青少年白血病发病率为十万分之四左右，即每年我国新发1.5-2万例。随着科学技术的发展，儿童白血病诊治水平不断提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病的率已达80%以上、急性髓细胞白血病率达70%以上、急性早幼粒细胞白血病率达95%以上。据2020年底统计，北京儿童医院已白血病患儿3000余人，其中不少孩子已长大成人，进入大学学习和走上工作岗位，并且结婚生育了100多名健康的小宝宝。
从2008年起，在吴敏媛教授带领下白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，之后白血病团队不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。从2015年起，我们不断优化方案，在经典化疗的基础上开展儿童和青少年白血病的靶向和免疫，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病过程中的毒副作用。在白血病诊治过程中同时开展多学科联合诊治及人文关怀，每年举办“六一”儿童联欢会，使患儿不仅获得躯体疾病的，更获得精神心理的康复，明显提高了康复儿童的生存质量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院区迁至北京儿童医院顺义妇儿医院院区，床位由40余张扩大至90张。
白血病专业组注重临床科研及转化医学研究，负责国家及省部级科研项目30余项。开展了“儿童和青少年白血病的多学科综合”、“白血病基因学分型和个性化”、“儿童白血病微小残留病”等多项研究，获科技成果奖10余项，发表研究论文200余篇。
2001年，在胡亚美院士和吴敏媛教授的直接领导下，成立北京儿童医院血液病中心造血干细胞移植专业组，是国内早系统开展儿童造血干细胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液肿瘤中心干细胞移植病房基础上，成立了北京儿童医院干细胞移植科，同年 6月，干细胞移植科在北京儿童医院保定医院，成立了我国北方、保定的儿童造血干细胞移植中心，现干细胞移植科分为2个病区，北京病区（本部）和保定病区， 2个病区共20间百级移植仓，6间千级移植仓，2个干细胞采集室，1个干细胞实验室，每年进行150-250例造血干细胞移植，是目前我国北方的儿童造血干细胞移植中心，秦茂权带领其团队分别长驻北京和保定同时开展干细胞移植工作，保证及管理的同质化。
北京儿童医院眼科为拥有专业门诊、病房、医技检查、验光配镜中心、弱视训练、视感知觉工作室为一体的综合性儿童眼病诊疗中心，同时为北京市残联指定残疾评估、康复中心，并托管北京儿童医院保定医院、北京市顺义区妇幼保健院、北京儿童医院郑州医院、北京儿童医院新疆医院、北京儿童医院黑龙江医院。