多年来，为方便患者就医，医院始终坚持24小时接诊。医院积极践行公立医院改革，推进预约挂号工作，优化服务流程，改善患者就医体验，受到国家卫生健康委的肯定和广大群众的认可。医院还承担了上级部门委派的重大儿童传染病防治、抗震救灾支援、突发公共卫生事件救治等医疗任务。
国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治，1998年至今血液专业被评为北京市重点学科。目前北京儿童医院(北京病区)每年收治儿童和青少年白血病患儿近300例，北京儿童医院保定病区每年收治儿童和青少年白血病患儿近100例。
白血病是起源于骨髓的一种恶性肿瘤，儿童和青少年白血病发病率为十万分之四左右，即每年我国新发1.5-2万例。随着科学技术的发展，儿童白血病诊治水平不断提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病的率已达80%以上、急性髓细胞白血病率达70%以上、急性早幼粒细胞白血病率达95%以上。据2020年底统计，北京儿童医院已白血病患儿3000余人，其中不少孩子已长大成人，进入大学学习和走上工作岗位，并且结婚生育了100多名健康的小宝宝。
从2008年起，在吴敏媛教授带领下白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，之后白血病团队不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。从2015年起，我们不断优化方案，在经典化疗的基础上开展儿童和青少年白血病的靶向和免疫，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病过程中的毒副作用。在白血病诊治过程中同时开展多学科联合诊治及人文关怀，每年举办“六一”儿童联欢会，使患儿不仅获得躯体疾病的，更获得精神心理的康复，明显提高了康复儿童的生存质量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院区迁至北京儿童医院顺义妇儿医院院区，床位由40余张扩大至90张。
白血病专业组注重临床科研及转化医学研究，负责国家及省部级科研项目30余项。开展了“儿童和青少年白血病的多学科综合”、“白血病基因学分型和个性化”、“儿童白血病微小残留病”等多项研究，获科技成果奖10余项，发表研究论文200余篇。
北京儿童医院血液病科自1995年在胡亚美院士的领导下建立，1998年被评为北京市重点学科，1999年成立了集临床、科研、教学及培训为一体的全国的儿童血液肿瘤中心，2007年被评为儿科学国家重点学科，2008年和2012年分别获批儿科学教育部重点实验室和北京市重点实验室，2014年被评为北京市重点医学专业(扬帆计划)。
2023年7月血液病科重新扬帆起航，将病房整体搬迁至北京儿童医院顺义院区（原北京市顺义妇儿医院、顺康路1号仁和楼11层），同时在西城、顺义两个院区设置专业门诊以利于广大患儿便捷就医（出诊信息详见文末“北京儿童医院血液病科”微信公众号）。
经过30多年的不懈努力，血液病科专业学术水平始终处于全国地位，与国际接轨，承担及省部级重大科研项目10余项，每年在国内外期刊发表相关论文数十篇，是国内儿童血液病诊治研究的牵头单位。目前的血液病科人员配备更完善，专业划分更深入，设置了四个医疗专业组，分别为：出凝血专业组、组织细胞病专业组、骨髓衰竭性疾病专业组、红细胞及骨髓增殖性疾病专业组，诊疗范围包括血友病、凝血功能异常、血栓性疾病、血小板减少症、噬血细胞综合征、朗格罕细胞组织细胞增生症、慢性活动性EB病毒感染、幼年性黄色肉芽肿、再生障碍性贫血、先天性及获得性骨髓衰竭性疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、先天性角化不良、舒戴综合征、缺铁性贫血、地中海贫血、巨幼细胞性贫血、自身免疫性溶血、骨髓增生异常综合征、幼年型粒单核细胞白血病、慢性粒单核细胞白血病、Castleman病等多种血液系统常见病及疑难危重症，设有床位42张，其中隔离病房2间，专门用于再生障碍性贫血患儿的ATG及严重骨髓抑制患儿的诊治，每年共收治来自全国各地的血液病患儿超过5000例次。为配合医院大规划需求，“一院两区”促进高质量发展，改善血液病患儿的就医情况，搬迁后的顺义院区新病房楼设施先进，均为可陪住的3人标准间，每个病室都配置卫生间和浴室。新病区按照儿童友好型医院理念和标准建设，病房宽敞明亮，室内设有图书馆、儿童活动区，室外设有儿童乐园，住院环境显著提高，是一所名副其实的“乐园式医院”。
血液病科医疗团队人员配备合理，诊疗技术精湛，在学科带头人的领导下，各学科分工合作，积极进取，中青年骨干崭露头角，后备力量强劲。科室共有博士研究生导师3名，包括现任中华医学会儿科分会主任委员、中华医学会理事、中国医师协会儿科分会副会长王天有教授，国家卫生健康委员会儿童血液病专家委员会副主任委员、中国罕见病联盟血友病学组副主任委员、中华血液学会血栓与止血学组成员吴润晖教授，全国儿童EBV感染协作组副组长、中华医学会儿科分会血液学组秘书、中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会委张蕊教授。血液病科专业技术团队目前共有医师25名，其中主任医师7名，副主任医师 2名，主治医师9名，博士学位16人。
血液病科除拥有实力雄厚的医疗团队外，还拥有专业的护理团队，目前共有专职护士27人，其中主管护师5人，护师22人，共有5名专科护士，其中静疗专科护士2人，血液专科护士2人，肿瘤专科护士1人。血液病科的护士有着丰富的儿科临床护理经验，业务精良，技术精湛，特别是在各类血液疾病的用药护理，患儿的皮肤及各类造口护理，饮食护理，疾病的居家护理以及PICC、输液港的维护等方面专业技术突出。
血液病科谨遵“公慈勤和”的院训，发扬“明德 仁爱 传承 创新”的科训精神，秉承敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆的医者仁心，结合儿科病人的特点，在诊疗疾病的同时也注重患儿的生存质量、营养管理、生长发育以及人文关怀。携手医务社工团队共同开展心理疏导，在“六一”儿童节、中秋节、春节等节假日举行儿童画展并为患儿发放爱心小礼物，同时创办“北京儿童医院血液病科”微信公众号，以便加强医患双方沟通，进一步提高就医体验。血液病科全体医护人员希望通过我们的专业知识、专业技能及优质的护理服务，帮助到每一位患儿及家长朋友们!
开展的特色诊疗项目包括特发性眼球震颤等复杂斜视的手术及发病机制研究，儿童及婴幼儿角膜移植手术，儿童眼球震颤及白内障术后个性化视觉功能重建，早产儿视网膜病变的综合诊治，Ritleng泪道插管手术、微创泪道重建术、鼻内窥镜鼻腔泪囊吻合术等复杂儿童泪道疾病、利用GORE-TEX新型材料进行额肌悬吊术儿童上睑下垂，先天性小睑裂综合征微创手术，视网膜母细胞瘤的个性化综合， 360°微导管引导下小梁切开术先天性青光眼等。